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我國原創(chuàng)RNA編輯技術世界首次應用于罕見病治療

2026-06-10 23:13:53

每經(jīng)AI快訊,昌平實驗室/北京大學魏文勝教授團隊6月10日發(fā)布,該團隊研發(fā)的RNA編輯技術LEAPER在治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(簡稱“DMD”)這一嚴重遺傳性罕見病中取得國際領先成果。這是我國原創(chuàng)RNA編輯技術首次進入臨床研究,也是國際上首次將RNA編輯應用于DMD治療。該技術與應用兩項重要成果同期發(fā)表于當日上線的國際學術期刊《細胞》。 (新華社)

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